Nice : la biotech Roca Therapeutics franchit une étape cruciale

Roca Therapeutics, biotech niçoise spécialisée dans les pathologies oculaires graves, annonce que son candidat-médicament RCT002 a obtenu de l’EMA (Agence européenne des médicaments) la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la maculopathie radique. Cette reconnaissance est historique car c’est la première fois que cette maladie, longtemps considérée comme une simple complication secondaire de la radiothérapie, est reconnue comme une pathologie à part entière. (Photo DR : l'équipe de Roca Therapeutics).

“La reconnaissance de la maculopathie radique comme maladie à part entière marque une étape cruciale dans la prise en charge de ces patients” explique Zaki Sellam, président exécutif. “Cela permettra de poser un diagnostic plus tôt, de mettre au point des thérapies ciblées et d’élargir l’accès à des traitements spécifiques pour ces patients dont la vision se détériore après une radiothérapie contre un cancer oculaire, de la tête et du cou, ou du cerveau”. Cette désignation orpheline donne accès à une innovation accélérée et à un accompagnement réglementaire, ouvrant ainsi la voie à des investissements dans un domaine thérapeutique où les besoins sont importants et les traitements peu nombreux”. 

La maculopathie radique provoque une perte progressive de vision, souvent chez les patients traités par radiothérapie pour un mélanome uvéal, un cancer de la tête et du cou ou certaines tumeurs cérébrales. Aujourd’hui, aucun traitement standard n’existe, et les solutions utilisées en dehors de leur autorisation de mise sur le marché restent insatisfaisantes. La reconnaissance de cette pathologie comme indication clinique permet donc de mieux structurer la recherche et d’accélérer l’accès à de nouvelles options thérapeutiques.

Le RCT002 se distingue par son approche multi-mécanistique : administré sous forme de collyre, il agit à la fois contre l’inflammation chronique, la néovascularisation résistante, la fibrose et le stress oxydatif. Cette stratégie innovante en fait un traitement first-in-class, complémentaire et différent des thérapies anti-VEGF existantes. Le premier essai clinique est prévu pour 2026, soutenu par une levée de fonds en cours.

Co-fondée en 2021 par des chercheurs de l’Université Côte d’Azur, du CNRS et de l’Inserm, avec l’appui de Landmark BioVentures, Roca Therapeutics, passé par l’Incubateur Provence Côte d’Azur, bénéficie du soutien d’institutions régionales et nationales (Bpifrance, Métropole Nice Côte d’Azur, Région Sud, SATT, FEDER). Forte de ce réseau et de financements stratégiques, l’entreprise ambitionne de redéfinir la prise en charge des maladies de la rétine, au-delà de la maculopathie radique, vers d’autres indications comme l’œdème maculaire diabétique.